L’innovation pharmaceutique qui pourrait être intégrée au système de santé dans les prochaines années commence à dessiner une carte où l’oncologie occupe un rôle central, accompagnée par la croissance des thérapies avancées et de nouveaux traitements destinés à des maladies encore marquées par d’importants besoins médicaux.
Le premier rapport de Horizon Scanning, élaboré par Farmaindustria, analyse 172 principes actifs se trouvant à différentes étapes du processus réglementaire européen. L’objectif est d’anticiper quels médicaments pourraient arriver dans les prochaines années et de permettre au Système National de Santé de préparer à l’avance les ressources, infrastructures, diagnostics et changements organisationnels qui pourraient s’avérer nécessaires.
Il ne s’agit donc pas de 172 médicaments qui vont arriver immédiatement dans les pharmacies et hôpitaux. L’analyse comprend des produits à différents moments de leur parcours réglementaire, depuis ceux qui sont actuellement évalués par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) jusqu’à d’autres qui ont déjà reçu un avis positif de son Comité des Médicaments à Usage Humain.
Le rapport intègre également des traitements inclus dans le programme Prime de l’EMA, créé pour promouvoir les médicaments prometteurs destinés spécialement à des besoins médicaux non couverts.
L’oncologie concentre une bonne part de l’innovation
Parmi les 47 principes actifs actuellement en évaluation par l’EMA, environ un sur quatre appartient au domaine de l’oncologie.
Le poids des traitements contre le cancer augmente parmi les produits ayant avancé dans le processus réglementaire. Sur les 28 principes actifs qui bénéficient déjà d’un avis positif du Comité des Médicaments à Usage Humain, 36 % correspondent à des traitements oncologiques.
La tendance se poursuit parmi les médicaments inclus dans le programme Prime, où l’oncologie apparaît de nouveau comme le domaine thérapeutique le plus représenté.
Ces données reflètent l’intensité de la recherche qui s’est développée autour du cancer ces dernières années et l’émergence progressive de traitements plus spécifiques et personnalisés.
L’innovation pharmaceutique évolue d’approches plus générales vers des thérapies capables d’agir sur des caractéristiques moléculaires ou biologiques spécifiques de la maladie, un processus qui altère tant le développement des médicaments que le diagnostic et l’organisation de l’assistance sanitaire.
Plus de médicaments pour les maladies rares
Un autre élément marquant du rapport est le poids des médicaments orphelins, destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement des maladies rares.
Parmi les 47 principes actifs actuellement en évaluation par l’EMA, 38 % sont classés comme tels.
Ce pourcentage atteint 54 % parmi les 28 médicaments ayant déjà reçu un avis positif du Comité des Médicaments à Usage Humain.
La présence élevée de ces traitements montre comment une part significative de la recherche pharmaceutique est orientée vers des maladies qui disposent traditionnellement de peu d’alternatives thérapeutiques.
Le développement de nouveaux outils de diagnostic, la connaissance génétique et moléculaire de certaines pathologies et les avancées biotechnologiques permettent désormais d’aborder des maladies pour lesquelles il y a quelques années, il était beaucoup plus difficile de développer des traitements spécifiques.
L’avancée des thérapies avancées
Le rapport permet également d’observer la croissance des thérapies dites avancées.
Parmi les 47 principes actifs actuellement évalués par l’EMA, 28 % correspondent à des médicaments biologiques et 6 % à des thérapies avancées.
Parmi les produits qui possèdent déjà un avis positif du comité scientifique de l’agence européenne, les thérapies avancées représentent 18 %.
Ce pourcentage est encore plus élevé parmi les 92 principes actifs inclus dans le programme Prime : 47 % appartiennent à cette catégorie.
Ce dernier chiffre est particulièrement significatif car le programme Prime est destiné aux médicaments présentant des résultats initiaux prometteurs et pouvant offrir un avantage thérapeutique significatif ou répondre à des besoins médicaux non couverts.
En plus de l’oncologie, les domaines de l’endocrinologie, de la gynécologie, de la fertilité et du métabolisme présentent également une grande activité au sein de ce programme. L’ophtalmologie occupe également une position distincte.
Anticiper l’arrivée des nouveaux médicaments
L’arrivée de nouveaux traitements ne représente pas seulement un défi scientifique. Elle oblige également les systèmes de santé à se préparer à les utiliser.
Certaines thérapies nécessitent de nouveaux tests diagnostiques pour identifier quels patients peuvent en bénéficier. D’autres exigent des installations spécifiques, des professionnels spécialisés ou des modifications dans les circuits de soins.
S’ajoute à cela la nécessité de prévoir leur impact budgétaire.
Pour anticiper ces besoins, Farmaindustria a mis à la disposition du Système National de Santé son outil Horizon Scanning, un système d’identification précoce des innovations pharmaceutiques qui sera mis à jour semestriellement.
Le modèle n’est pas nouveau. Différents pays européens utilisent depuis des années des mécanismes similaires pour connaître à l’avance quels médicaments avancent vers les dernières phases de développement et d’autorisation.
La finalité n’est pas de déterminer quels traitements doivent être financés ni de remplacer les procédures d’évaluation, d’autorisation, de fixation des prix ou de financement. Sa fonction est de fournir des informations anticipées permettant aux administrations sanitaires de se préparer avant que les médicaments n’atteignent la pratique clinique.
Une transformation qui touche l’ensemble du système de santé
L’évolution de la recherche pharmaceutique conduit à rendre l’innovation de plus en plus spécialisée.
Le développement de thérapies personnalisées, de médicaments biologiques et de traitements avancés peut offrir de nouvelles alternatives face à des maladies complexes, mais introduit également des exigences différentes de celles des médicaments conventionnels.
Le défi pour les systèmes de santé sera d’incorporer cette innovation tout en maintenant des critères d’évaluation clinique, de durabilité économique et d’accès pour les patients.
Les 172 principes actifs identifiés ne garantissent pas que tous arriveront sur le marché espagnol. Leur situation réglementaire, leur degré de développement et leur horizon temporel varient.
Cependant, leur suivi permet d’anticiper dans quelle direction se dirige une part importante de l’innovation biomédicale : davantage de traitements spécialisés, un poids croissant des thérapies avancées et une intense activité de recherche en oncologie et dans les maladies rares.
